დიდი ბრიტანეთი: პირველად დამტკიცებული სისხლის დაავადებების მკურნალობის ინოვაციური მეთოდი

დიდი ბრიტანეთი მსოფლიოში პირველია, რომელმაც დაამტკიცა რევოლუციური მეთოდი და დაამტკიცა გენური თერაპია ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიისა და β-თალასემიის სამკურნალოდ 12 წელზე უფროსი ასაკის პაციენტებში.

სახელმწიფო მოსწონს იუწყება MHRA, დიდი ბრიტანეთის მედიკამენტებისა და ჯანმრთელობის პროდუქტების მარეგულირებელმა სააგენტომ, ოფიციალურად დაამტკიცა ეს მკურნალობა. გენეტიკური დაავადებები გამოწვეულია ჰემოგლობინის გენების შეცდომით, რომელსაც სისხლის წითელი უჯრედები ჟანგბადის მთელ სხეულში გადასატანად იყენებენ. ჯულიან ბიჩი, MHRA-ს დირექტორის მოვალეობის შემსრულებელი, განმარტავს:

„როგორც ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადება, ასევე β-თალასემია სერიოზული დაავადებებია მთელი სიცოცხლის განმავლობაში, რომლებიც ზოგიერთ შემთხვევაში შეიძლება ფატალურიც კი იყოს“.

გამოცემის თანახმად, ბრიტანეთის მარეგულირებელმა ორგანომ დაამტკიცა ამ დაავადებების ინოვაციური მკურნალობა წამლით Casgevy, რომელიც მუშაობს ამ დაავადებების გამომწვევი გენის „რედაქტირებით“. პრეპარატი გახდა მსოფლიოში პირველი ლიცენზირებული პრეპარატი გენის რედაქტირების ხელსაწყოს გამოყენებით. 2020 წელს მისმა გამომგონებლებმა ნობელის პრემია მიიღეს.

კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ Casgevy აღადგენს ჯანსაღი ჰემოგლობინის წარმოებას ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადების და ტრანსფუზიაზე დამოკიდებული β-თალასემიის მქონე მონაწილეთა უმეტესობაში, ათავისუფლებს დაავადების სიმპტომებს, აღნიშნა ბიჩმა. თუმცა, ტესტების დროს პრეპარატის უსაფრთხოებასთან დაკავშირებული სერიოზული პრობლემები არ აღმოჩენილა.

მეცნიერები, რომლებიც სწავლობენ გენეტიკურ დაავადებებს, იმედოვნებენ, რომ Casgevy აღმოფხვრის ძვლის ტვინის გადანერგვის საჭიროებას ამ დაავადებების მქონე ადამიანებისთვის. ადრე, ერთადერთი შესაძლო მკურნალობა იყო ასეთი ტრანსპლანტაცია, მიუხედავად იმისა, რომ სხეულს შეეძლო დონორის ძვლის ტვინის უარყოფა. პაციენტებს ასევე სჭირდებათ რეგულარული სისხლის გადასხმა ანემიის სამკურნალოდ.

The Guardian იხსენებს, რომ დიდ ბრიტანეთში დაახლოებით 15000 პაციენტია ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით და თითქმის 1000 პაციენტს აქვს β-თალასემია.

Source link